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PTC Therapeutics宣布收购Censa

发布时间:2020-05-11 来源:新浪 浏览量:188

日前,PTC Therapeutics公司宣布收购致力于开发代谢疾病药物的生物技术公司Censa Pharmaceuticals。该公司开发的CNSA-001(sepiapterin)是一种针对罕见代谢性疾病的药物,治疗苯丙酮尿症(PKU)和其他与四氢生物蝶呤(BH4)生化通路缺陷有关的疾病。

PKU是一种罕见遗传病,患者由于无法降解苯丙氨酸(Phe),导致这种氨基酸在体内聚集,并且对大脑产生毒性。如果不加以治疗,Phe对大脑产生的毒性可能导致严重神经和神经心理问题。由于这一疾病症状的严重性,很多国家的婴儿在出生时会接受筛查,以确保尽早诊断并治疗PKU。PKU患者需要通过特别饮食和其它方法终生控制体内的Phe水平。

CNSA-001是BH4天然前体的口服生物可利用形式,与BH4相比,CNSA-001有潜力在PKU患者中展现出更强的降低苯丙氨酸的能力。去年12月,CNSA-001已在治疗PKU患者的2期临床试验中达到主要和次要研究终点,并即将进入3期临床开发。

根据协议条款,PTC将支付约1000万美元的现金和最多85万股PTC普通股作为预付款。此外,还将支付给Censa Pharmaceuticals公司高达2.175亿美元的潜在开发和监管里程碑付款,以及销售额分成。

“目前,很多PKU患者没有得到充分的治疗。我们相信CNSA-001有潜力解决大多数PKU患者的问题,”PTC Therapeutics首席执行官Stuart W. Peltz博士说:“我们期待在3期临床研究中评估CNSA-001治疗PKU患者的疗效与安全性,尽快让这种毁灭性疾病患者获得一种新的口服治疗选择。”

参考资料:

[1] PTC Therapeutics to Acquire Censa Pharmaceuticals. Retrieved 2020-05-07, from https://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-therapeutics-to-acquire-censa-pharmaceuticals-301054298.html

原标题:治疗苯丙酮尿症,PTC Therapeutics达成收购协议

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